每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜陳柯名 陳俊杰    

8月13日開(kāi)盤(pán)，北海康成股價(jià)大漲，截至收盤(pán)漲25.75%。

今日早間，公司宣布了戰(zhàn)略融資事項(xiàng)以及與百洋醫(yī)藥的獨(dú)家商業(yè)服務(wù)協(xié)議，后者的附屬公司將作為獨(dú)家合同銷(xiāo)售組織（CSO），在內(nèi)地、香港及澳門(mén)推廣北?？党傻娜舾僧a(chǎn)品。前一日，公司兩款產(chǎn)品一齊出現(xiàn)在國(guó)家醫(yī)保局公示的商保創(chuàng)新藥目錄初審名單中。

8月13日，百洋醫(yī)藥方面對(duì)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，公司非常看好罕見(jiàn)病賽道，公司將與北海康成一起拓展并豐富罕見(jiàn)病藥物管線，同時(shí)提升罕見(jiàn)病藥物可及性，惠及更多患者。記者注意到，今年以來(lái)，北?？党蛇@個(gè)“罕見(jiàn)病第一股”股價(jià)漲幅已經(jīng)超過(guò)1400%。

作為創(chuàng)新藥中最難商業(yè)化的品類(lèi)之一，罕見(jiàn)病用藥面臨的進(jìn)院難“堅(jiān)冰”是否正在融化？

8月13日，北?？党尚寂c百洋醫(yī)藥達(dá)成股份認(rèn)購(gòu)協(xié)議，將以每股1.34港元的價(jià)格向其發(fā)行股份，總發(fā)行價(jià)款達(dá)1億港元，該等認(rèn)購(gòu)股份將約占公司現(xiàn)有已發(fā)行股本的17.65%，及經(jīng)擴(kuò)大后股本的14.99%。

就此，公司獲得一筆1億港元的戰(zhàn)略投資，而投資方百洋醫(yī)藥是國(guó)內(nèi)頭部創(chuàng)新品牌商業(yè)化平臺(tái)，在OTC（非處方藥）及大健康、OTX（處方藥零售）等處方藥、醫(yī)用化妝品、高端醫(yī)療器械領(lǐng)域均有布局，本次是首次涉足罕見(jiàn)病藥物投資。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群表示，這筆融資將用于推進(jìn)已上市產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程，同時(shí)充實(shí)營(yíng)運(yùn)資金并改善運(yùn)營(yíng)效益。百洋醫(yī)藥董事長(zhǎng)兼總經(jīng)理付鋼則表示，相信這次合作將提升雙方的可持續(xù)盈利能力，并對(duì)業(yè)務(wù)業(yè)績(jī)產(chǎn)生積極影響。

目前，北海康成共有3款商業(yè)化產(chǎn)品，分別是2020年9月獲批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液），2023年6月獲批的邁芮倍（通用名：氯馬昔巴特口服溶液）和今年5月獲批的維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）。

從適應(yīng)證看，這三種產(chǎn)品均面向罕見(jiàn)病患者，海芮思適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型，邁芮倍可用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，戈芮寧則適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。

其中，戈芮寧是目前國(guó)內(nèi)已獲批的三個(gè)戈謝病治療產(chǎn)品中，適應(yīng)證范圍最廣的產(chǎn)品，且率先覆蓋12歲以上患者群體，但根據(jù)《中國(guó)戈謝病患者診療狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告2023》，國(guó)內(nèi)目前已知的戈謝病患者僅為462人。?

由于目標(biāo)患者數(shù)量較少，罕見(jiàn)病藥物定價(jià)普遍較高，但海芮思、邁芮倍給北海康成帶來(lái)的收入相對(duì)有限。2022年至2024年，公司營(yíng)業(yè)收入分別為7897.2萬(wàn)元、1.03億元和8510.30萬(wàn)元，歸母凈利潤(rùn)分別為-4.83億元、-3.79億元和-4.43億元。

從股價(jià)看，2025年是北海康成股價(jià)漲得最好的一年，漲幅超過(guò)1400%。6月至今，公司月度股價(jià)漲幅分別為113.24%、234.48%、116.49%。

除了首個(gè)自研產(chǎn)品戈芮寧正式走到商業(yè)化階段，公司股價(jià)上揚(yáng)離不開(kāi)國(guó)家醫(yī)保局宣布的重要消息——2025年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整，新增商保創(chuàng)新藥目錄。

國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇還表示，2025年醫(yī)保目錄調(diào)整將關(guān)注基本目錄保障還不充分或有保障空白的領(lǐng)域，如鼓勵(lì)研發(fā)兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥等不限制上市時(shí)間，彌補(bǔ)臨床用藥需求短板，為患者“雪中送炭”。

根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局8月12日公示的名單，北?？党傻暮＼撬肌⑦~芮倍、戈芮寧均通過(guò)了商保創(chuàng)新藥目錄的初審，其中海芮思的申報(bào)企業(yè)為諾愛(ài)藥業(yè)（上海）有限公司（注：北?？党杉瘓F(tuán)子公司），曾于2020年9月與北?？党珊炗喎咒N(xiāo)協(xié)議，負(fù)責(zé)海芮思在內(nèi)地的分銷(xiāo)。

8月13日，薛群對(duì)記者表示，三款產(chǎn)品中，公司對(duì)戈芮寧和海芮思這兩款酶替代療法的商業(yè)化期待尤其高。

“戈芮寧是首個(gè)國(guó)內(nèi)本土自主研發(fā)的戈謝病酶替代療法。我們希望商保創(chuàng)新藥目錄更能體現(xiàn)國(guó)內(nèi)藥企的創(chuàng)新價(jià)值，引領(lǐng)后面更多的企業(yè)由于有這樣利好的準(zhǔn)入政策從而繼續(xù)投入到研發(fā)罕見(jiàn)病的藥物中來(lái)。”薛群說(shuō)，自己相信藥品被納入商保創(chuàng)新藥目錄，能夠大大加速其商業(yè)化進(jìn)程，最終惠及患者。

8月13日，醫(yī)療戰(zhàn)略咨詢(xún)公司Latitude Health創(chuàng)始人趙衡對(duì)記者表示，名單中有些創(chuàng)新藥已經(jīng)進(jìn)入了惠民保目錄，對(duì)應(yīng)藥企申報(bào)商保創(chuàng)新藥目錄，可能并非看重商保本身，而是希望通過(guò)這一渠道進(jìn)入醫(yī)院市場(chǎng)。例如，羅氏的阿替利珠單抗在全國(guó)惠民保的準(zhǔn)入數(shù)量達(dá)到145，覆蓋率達(dá)到87%，是惠民保準(zhǔn)入數(shù)量排名第一的特藥（特殊藥品，通常指用于治療一些重大疾病、罕見(jiàn)病或特殊疾病的藥品），即便如此，它今年也申報(bào)了商保創(chuàng)新藥目錄。

北海康成也面臨同樣的情況。根據(jù)公司方面提供的資料，在目前國(guó)內(nèi)惠民保能夠支付的罕見(jiàn)病藥物中，海芮思是城市覆蓋數(shù)目排名第一的藥物。但即便如此，只有大概10%的已經(jīng)診斷出來(lái)的黏多糖貯積癥II型患者使用過(guò)海芮思治療。

薛群表示，罕見(jiàn)病藥物面臨的主要挑戰(zhàn)“確實(shí)來(lái)自于這個(gè)市場(chǎng)準(zhǔn)入，也就是支付端”。具體來(lái)說(shuō)，罕見(jiàn)病患者的人數(shù)是相對(duì)固定的，患者數(shù)量和藥品價(jià)格之間沒(méi)有一個(gè)真正以?xún)r(jià)換量的公式作為參考，但藥企的研發(fā)投入需要獲得合理的回報(bào)，不管是通過(guò)藥物上市還是出海，都必須得走出一條路。

“過(guò)去15年中，美國(guó)FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）每年批準(zhǔn)的50個(gè)藥物中，大概有四成與罕見(jiàn)病有關(guān)?！睋?jù)薛群透露，在推進(jìn)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥出海方面，公司正在進(jìn)行積極的工作，希望未來(lái)能有好消息分享。

另外，薛群還對(duì)國(guó)內(nèi)監(jiān)管提出了自己的思考：國(guó)內(nèi)是否可以統(tǒng)籌出臺(tái)專(zhuān)項(xiàng)的罕見(jiàn)病基金，為藥物提供按病種和藥物平臺(tái)分類(lèi)的年度預(yù)算或規(guī)模性經(jīng)費(fèi)，從而促進(jìn)促進(jìn)整個(gè)罕見(jiàn)病行業(yè)的藥物研發(fā)和上市？是否可以參考美國(guó)FDA的優(yōu)先審評(píng)券政策（PRV）？

（注：該券一方面可用于產(chǎn)品上市申請(qǐng)的加速審評(píng)，加快藥物上市進(jìn)程，另一方面可以在公開(kāi)市場(chǎng)上出售或轉(zhuǎn)讓?zhuān)哂休^高的經(jīng)濟(jì)價(jià)值，通過(guò)企業(yè)間的合作，使原研公司獲益）

（聲明：文章內(nèi)容和數(shù)據(jù)僅供參考，不構(gòu)成投資建議。投資者據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。）

記者|林姿辰?

編輯|陳柯名?陳俊杰?杜波

校對(duì)|金冥羽?

封面圖來(lái)源：視覺(jué)中國(guó)

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